近日，國務(wù)院辦公廳正式發(fā)布了《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》，從5方面24條改革舉措，深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管全過程改革，加快構(gòu)建藥品醫(yī)療器械領(lǐng)域全國統(tǒng)一大市場，打造具有全球競爭力的創(chuàng)新生態(tài)，推動我國從制藥大國向制藥強(qiáng)國跨越，更好滿足人民群眾對高質(zhì)量藥品醫(yī)療器械的需求。

《意見》明確了未來藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革的發(fā)展目標(biāo)和路線圖。到2027年，藥品醫(yī)療器械監(jiān)管法律法規(guī)制度更加完善，監(jiān)管體系、監(jiān)管機(jī)制、監(jiān)管方式更好適應(yīng)醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展需求，創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械審評審批質(zhì)量效率明顯提升，全生命周期監(jiān)管顯著加強(qiáng)，質(zhì)量安全水平全面提高，建成與醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展相適應(yīng)的監(jiān)管體系。到2035年，藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全、有效、可及得到充分保障，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具有更強(qiáng)的創(chuàng)新創(chuàng)造力和全球競爭力，基本實現(xiàn)監(jiān)管現(xiàn)代化。

近年來，我國藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革取得了顯著成效。2024年，全年批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥達(dá)到48個，創(chuàng)新醫(yī)療器械達(dá)到65個。我國在研新藥數(shù)量已躍居全球第二位，多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥在全球上市，顯示出我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的強(qiáng)勁創(chuàng)新力和競爭力。

國家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，當(dāng)前，我國正處于從模仿創(chuàng)新向原始創(chuàng)新跨越的戰(zhàn)略窗口期。然而，與發(fā)達(dá)國家相比，我國醫(yī)藥創(chuàng)新的基礎(chǔ)還不牢固，創(chuàng)新水平還存在差距。因此，《意見》從制度設(shè)計上鼓勵和激發(fā)創(chuàng)新，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供透明穩(wěn)定可預(yù)期的政策環(huán)境。

《意見》特別提出，對落實國家重大戰(zhàn)略布局要求、實現(xiàn)重大科學(xué)突破、滿足重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需或具有顯著臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，將傾斜更多審評審批資源，加速產(chǎn)品從研發(fā)到上市轉(zhuǎn)化進(jìn)程。

例如，對臨床急需的細(xì)胞與基因治療藥物、境外已上市藥品、聯(lián)合疫苗、放射性藥品、珍稀瀕危藥材替代品的申報品種，以及醫(yī)用機(jī)器人、腦機(jī)接口設(shè)備、放射性治療設(shè)備、醫(yī)學(xué)影像設(shè)備、創(chuàng)新中醫(yī)診療設(shè)備等高端醫(yī)療裝備和高端植介入類醫(yī)療器械，予以優(yōu)先審評審批。

在優(yōu)化臨床試驗審評審批機(jī)制方面，《意見》提出，將審評審批時限由60個工作日縮短為30個工作日，并優(yōu)化生物等效性試驗備案機(jī)制。同時，將藥品注冊檢驗、生物制品批簽發(fā)檢驗和進(jìn)口藥品通關(guān)檢驗每批次用量從全項檢驗用量的3倍減為2倍，暢通創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械優(yōu)先檢驗綠色通道。

對于罕見病用藥品醫(yī)療器械，《意見》也給予了特別關(guān)注。對符合條件的罕見病用創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械，將減免臨床試驗，并縮短注冊檢驗批次和用量。此外，還將探索由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)先行進(jìn)口未在境內(nèi)注冊上市的臨床急需罕見病用藥品醫(yī)療器械，鼓勵高水平醫(yī)療機(jī)構(gòu)自行研制使用國內(nèi)尚無同品種產(chǎn)品上市的罕見病用診斷試劑。

在知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)方面，《意見》強(qiáng)調(diào)要加快藥品醫(yī)療器械原創(chuàng)性成果專利布局，提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專利質(zhì)量和轉(zhuǎn)化運(yùn)用效益。同時，提出加強(qiáng)藥品數(shù)據(jù)保護(hù)和完善市場獨(dú)占期制度，對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個化學(xué)仿制藥及獨(dú)家中藥品種給予一定的市場獨(dú)占期，以鼓勵企業(yè)加大研發(fā)創(chuàng)新力度。

上述負(fù)責(zé)人表示，新藥研發(fā)是一個風(fēng)險高、投資大、周期長的過程，加強(qiáng)對創(chuàng)新藥的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)是醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)的核心訴求。從專利保護(hù)角度，《意見》強(qiáng)調(diào)要加快藥品醫(yī)療器械原創(chuàng)性成果專利布局，提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專利質(zhì)量和轉(zhuǎn)化運(yùn)用效益。在此基礎(chǔ)上，《意見》進(jìn)一步提出了加強(qiáng)藥品數(shù)據(jù)保護(hù)和完善市場獨(dú)占期制度兩方面重要的制度創(chuàng)新。

據(jù)悉，藥品市場獨(dú)占期制度是一種政策鼓勵，在歐美等藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)已有較成熟的實踐經(jīng)驗。目前，我國對首個挑戰(zhàn)專利成功并首個獲批上市的化學(xué)仿制藥和部分中藥品種給予市場獨(dú)占保護(hù)。通過賦予少數(shù)品種一定期限的市場獨(dú)占權(quán)，醫(yī)藥企業(yè)可以獲得基于市場價值的合理回報，將有效鼓勵企業(yè)加大研發(fā)創(chuàng)新力度，填補(bǔ)國內(nèi)治療藥物空白，滿足迫切臨床需求。

在中藥創(chuàng)新支持方面，《意見》從研制、生產(chǎn)、經(jīng)營、使用和監(jiān)管等方面提出了一系列改革舉措，建立符合中藥特點的中藥監(jiān)管體系，全鏈條支持中藥傳承創(chuàng)新發(fā)展。

國家藥監(jiān)局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，在研制環(huán)節(jié)，強(qiáng)調(diào)加大中藥研發(fā)創(chuàng)新支持力度，進(jìn)一步完善中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結(jié)合的中藥特色審評證據(jù)體系，建立醫(yī)療機(jī)構(gòu)規(guī)范收集整理人用經(jīng)驗數(shù)據(jù)的機(jī)制。一方面，積極支持具有人用經(jīng)驗的名老中醫(yī)方、醫(yī)療機(jī)構(gòu)中藥制劑向中藥新藥轉(zhuǎn)化，按照“三結(jié)合”中藥注冊審評證據(jù)體系研發(fā)的中藥復(fù)方制劑新藥，若人用經(jīng)驗?zāi)茉谂R床定位、適用人群篩選、療程與劑量等方面提供支持證據(jù)的，無需開展非臨床有效性研究，可僅開展必要的臨床試驗用以支持注冊上市。另一方面，鼓勵對已上市中藥進(jìn)行“二次開發(fā)”，鼓勵運(yùn)用符合產(chǎn)品特點的新技術(shù)、新工藝和新劑型改進(jìn)已上市中藥品種。

值得一提的是，此次《意見》支持醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)擴(kuò)大對外開放合作，包括進(jìn)一步鼓勵跨國醫(yī)藥企業(yè)擴(kuò)大在華投資，支持中國醫(yī)藥企業(yè)按照國際規(guī)則參與全球競爭。其中，持續(xù)推動國際多中心臨床試驗開展，促進(jìn)全球藥物在我國同步研發(fā)、同步申報、同步審評、同步上市。允許符合要求的獲批前商業(yè)規(guī)模批次藥品進(jìn)口銷售，縮短從批準(zhǔn)到生產(chǎn)供應(yīng)中國市場的時間差。優(yōu)化境外轉(zhuǎn)境內(nèi)生產(chǎn)的審評審批流程，支持外商投資企業(yè)把原研藥品和高端醫(yī)療裝備等引進(jìn)境內(nèi)生產(chǎn)。

同時，支持符合條件的境外藥品上市許可持有人在統(tǒng)一的藥品質(zhì)量管理體系下，以自建產(chǎn)能或者委托生產(chǎn)的形式，探索開展創(chuàng)新和臨床急需的生物制品等跨境分段生產(chǎn)，推進(jìn)境內(nèi)生產(chǎn)深度融入全球供應(yīng)鏈。