□ 法治日報全媒體記者 林楠特

據(jù)新華社報道，為進一步完善藥品供應(yīng)保障政策，滿足人民群眾對于氯巴占等國外已上市、國內(nèi)無供應(yīng)的少量特定臨床急需藥品需求，國家衛(wèi)生健康委和國家藥品監(jiān)督管理局近日聯(lián)合印發(fā)了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》（以下分別簡稱《方案》和《氯巴占方案》）。

一段時間以來，罕見病用藥難問題一直困擾著部分患者及其家庭。以氯巴占為例，其作為一款抗癲癇發(fā)作藥物，對于部分難治性癲癇患兒來說效果較好，且副作用相對國內(nèi)同類藥品較小，但由于國內(nèi)無供應(yīng)，不少家長只能通過海外代購方式購買，這勢必會帶來用藥安全以及法律上的諸多風險；特別是近兩年來受新冠肺炎疫情影響，氯巴占“一藥難求”局面愈發(fā)凸顯……“氯巴占困境”從某種程度上折射出罕見病用藥難問題。因此，兩個方案一經(jīng)公布，便引發(fā)了廣泛熱議，并贏得醫(yī)生、患者及家屬的拍手叫好。因為這意味著一些罕見病患者自此有了合法、正規(guī)的購買特定藥品的途徑。

保障罕見病藥物可及，不僅關(guān)乎患者的健康權(quán)益和家庭的幸福感，而且關(guān)乎藥品進口機制和用藥安全，因此必須納入法治軌道解決。近年來，國家在罕見病的診療、藥品準入及醫(yī)療保障等方面推出了一系列政策措施。2019年新修訂的藥品管理法明確規(guī)定，國家鼓勵研究和創(chuàng)制新藥，對臨床急需的罕見病新藥、兒童用藥開設(shè)“綠色通道”，優(yōu)先審評審批，同時明確，醫(yī)療機構(gòu)因臨床急需進口少量藥品的，經(jīng)有關(guān)部門批準，可以進口。此次有關(guān)部門依據(jù)法律規(guī)定制定相關(guān)方案，也是及時回應(yīng)民眾訴求的積極作為，值得稱贊。兩個方案對有關(guān)措施進行細化，凸顯了對患者的精準保障，不但有利于穩(wěn)妥解決患者少量特定醫(yī)療需求問題，而且有利于指導(dǎo)醫(yī)療機構(gòu)規(guī)范臨床使用，保障患者用藥安全。

不難發(fā)現(xiàn)，在需臨時進口的藥品中，有很多已在國外注冊上市使用多年，因此，通過《方案》有關(guān)方面也鼓勵國內(nèi)有能力的生產(chǎn)企業(yè)加快仿制，并鼓勵臨床急需的境外藥品生產(chǎn)企業(yè)積極在我國申請注冊上市。從長遠看，企業(yè)的積極參與無疑能讓更多患者受益。藥品是一種特殊的商品，其安全性和質(zhì)量必須得到特別重視，對此，兩個方案都體現(xiàn)了嚴格標準和規(guī)范要求。以《氯巴占方案》為例，其不僅對選定使用的醫(yī)療機構(gòu)條件進行了明確，并且對處方醫(yī)師的資質(zhì)條件和管理要求進行了細化，這些都有利于醫(yī)療機構(gòu)更好地把握藥品申請、有效管理等問題，讓患者用得上藥、用得好藥，讓無關(guān)者碰不著藥。

醫(yī)學無國界，用得上藥和用得起藥是罕見病患者的共同心愿。罕見病雖然罕見，但是各種破解困局的努力和制度措施不應(yīng)該缺位。今年的政府工作報告強調(diào)，要加強罕見病用藥保障。無論是上述方案出臺，還是近期藥品管理法實施條例修訂草案征求意見，抑或有關(guān)部門《關(guān)于進一步加強外資企業(yè)服務(wù)工作的通知》的印發(fā)，都體現(xiàn)了國家要在確保安全性、有效性和質(zhì)量可控性的前提下，加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥等上市速度。這些都充分彰顯了我國堅持以人民健康為中心，保障人民群眾健康權(quán)益的態(tài)度和決心。

實現(xiàn)全民健康，就是要把人民群眾生命安全和身體健康放在第一位。期待各地積極推動兩個方案有效落地，急患者之所急，依法暢通每一道審批流程，讓患者早日合法購得特定藥品，不斷提升人民群眾的健康獲得感和幸福感。